Alates 1. septembrist ilmub ensüümi asendusravi hüvitatavate ravimite nimekirja. Äsja loodud ravimiprogramm, mis on pühendatud Fabry tõvega patsientidele, hõlmab kahte ravimit, mis said eelmise aasta lõpus tervisetehnoloogia hindamise ja tariifide ametilt positiivse soovituse: Fabrazyme ja Replagal.
- See on rõõmus päev nii meile kui ka patsientidele, sest muud haigused - nn Haruldased haigused kuuluvad sellisesse riiklikku täielikku hooldusse, täielikku hüvitatavasse ravisse ja Poola tervishoiusüsteemi täielikku hooldusse. Ravimeid on kaks ja mõlemad on kättesaadavad kõigile Poola patsientidele. Fabry tõvega patsiendid on aastaid oodanud, millal on võimalik saada hüvitatavaid ravimeid, mis tegelikult päästavad nende tervist ja elu. Tervishoiuministeeriumina on meie kohus neid inimesi aidata, hoolimata sellest, kui suur rühm võib olla - ütles terviseminister Łukasz Szumowski tänasel pressikonverentsil.
- See on läbimurre, mis lõpetab Fabry tõvega patsientide tosin aastat katsumusi. Praegune valitsus on esimene Poola Vabariigi valitsus, kes tegi seda, mida eelmised valitsejad ei teinud. Minister Szumowski positiivne otsus ensüümiasendusravi hüvitamise kohta pakub paljudele Fabry tõvega peredele juurdepääsu tervishoiule ja elupäästevale ravile, mida on juba aastaid edukalt kasutatud kogu Euroopa Liidus. Lõpuks saavad Fabry tõvega patsiendid Poolas normaalselt ja väärikalt elada, homset kartmata, kannatuste ja valudeta - rõhutab Fabry tõvega perede liidu president Anna Moskal.
- See on tänu paljude inimeste, sealhulgas minister Maciej Miłkowski, kellega meil oli võimalus kaks korda kohtuda, samuti laia ekspertide vaieldamatute meditsiiniasutuste prof. IMiD dr hab. n. med. Jolanta Sykut - Cegielska, metaboolse pediaatria riiklik konsultant, Poola metaboolsete kaasasündinud defektide seltsi juhatuse esimees, prof. dr hab. n. med Jarosław Sławek - Poola Neuroloogia Seltsi president, prof. dr hab. n. med. Piotr Ponikowski
- Poola kardioloogide seltsi president prof. dr hab. med. Michał Nowicki - Poola Nefroloogia Seltsi endine president, prof. dr hab. n. med Andrzej Oko - Poola Nefroloogiaühingu president, prof. dr hab. Krzysztof Pawlaczyk, PhD, Stanisława Bazan-Sochy, MD, lõpuks prof. dr hab. n. med. Mieczysław Walczak, kes oli isiklikult pühendunud selle otsuse positiivsele kujundamisele täna. Ilma nende tohutu pühendumuse ja teadmisteta ei oleks me seal, kus oleme. Täna võime julgelt öelda, et Fabry tõbi ei ole enam surmaotsus, vaid krooniline haigus, mida, nagu igas tsiviliseeritud riigis, saame tõhusalt ravida ka Poolas - lisab Moskal.
- Juba aastaid oleme haruldaste haiguste teraapia riikliku foorumina koos Fabry tõvega perede liiduga, mis on meie foorumi asutajaliige, püüdlema Fabry tõvega patsientide teraapia poole. Lõpuks elasime selle nägemiseni. See on tohutu edu! Haruldasi haigusi pole Poola süsteem siiani märganud. Praegu hakatakse neid märkama, näiteks haruldaste haiguste riikliku kava eelnõu kaudu või selliste otsuste abil nagu täna Fabry tõvega patsientide ravi hüvitamise osas. Haruldaste haiguste tee on avatud! - märkis haruldaste haiguste teraapia riikliku foorumi president Mirosław Zieliński.
Fabry kohta
Fabry tõbi on üks väheseid haruldasi haigusi, mida saab tõhusalt ravida, varustades patsienti puuduva alfa-galaktosidaasi (alfa-GAL) ensüümiga, mida organism ei suuda toota. Fabry tõvega inimesed pärivad selle ensüümi tootmise eest vastutava geeni ebanormaalse struktuuri. Selle puudus põhjustab lipiidide kogunemist paljudesse kudedesse ja veresoontesse, kahjustades nt. neerud, süda või aju.
Ravimata patsientidel tekivad tõsised elundi tüsistused: neerupuudulikkus (mis omakorda nõuab dialüüsi ja neerusiirdamise alustamist); tõsised kardiovaskulaarsed komplikatsioonid, nagu müokardiinfarkt, klapipuudulikkus, vasaku vatsakese hüpertroofia; või mitme löögiga. Ensüümi puudumisest patsiendi kehas põhjustatud laastamist ei saa tagasi pöörata, mistõttu on ravi alustamine haiguse varases staadiumis nii oluline.
---przyczyny-objawy-i-leczenie.jpg)
