Kolmapäev, 24. juuli 2013 - on olnud võimalik välja töötada hõlpsam ja tõhusam meetod geenide sisestamiseks silmarakkudesse, mis võib märkimisväärselt laiendada geeniteraapiat, et aidata nägemist taastada patsientidel, kellel on teatud pimedust põhjustavad haigused, sealhulgas pärilikud defektid. nagu pigmendi retiniit, ja selliste vanadushaiguste korral nagu kollatähni degeneratsioon.
Erinevalt praegustest raviviisidest on uus protseduur kiire ja kirurgiliselt mitteinvasiivne. See koosneb normaalsete geenide transpordist läbi kogu võrkkesta, et varustada neid raskesti ligipääsetavatesse rakkudesse.
Viimase kuue aasta jooksul on mitmed teadlaste rühmad edukalt ravinud harvaesineva päriliku silmahaiguse all kannatavaid patsiente, süstides normaalse geeni sisaldava viiruse defektse geeniga silma võrkkestasse taktika abil. . Hoolimata asjaolust, et see väga invasiivne protsess võib kutsuda meid mõtlema, et see on väga kiire, pole normaalse geeniga viirus siiski jõudnud kõigi võrkkesta rakkudesse, mida oli vaja parandada.
Nõela naelutamine läbi võrkkesta ja disainiviiruse süstimine selle taha on mõnevõrra ohtlik kirurgiline protseduur. Kuid arstidel pole olnud muud alternatiivi, kuna ükski geenide transportimisel ja kohaletoimetamisel kasutatav viirus ei saa muidu kogu silma kaudu kulgeda, kuni see jõuab fotoretseptoriteni - valgustundlikesse rakkudesse, mida terapeutilised geenid vajavad.
Pärast 14-aastast uurimistööd on Berkeleys asuva California ülikooli keemia- ja biomolekulaarse inseneriprofessori ja selle ülikooli juurde kuuluva Berkeley tüvirakkude keskuse direktori David Schafferi meeskond saanud viiruse, mida süstitakse geneetilise manipuleerimise teel ainult silma klaaskeha piirkonnas ja transpordib geenid raskesti ligipääsetavate rakkude populatsiooni ohutul ja kirurgiliselt mitteinvasiivsel viisil.
Uus viirus töötab palju paremini kui praegused ravimeetodid näriliste kahe inimese degeneratiivse silmahaiguse mudelis ja suudab tungida ahvide silmade fotoretseptori rakkudesse, mis on inimeste omadega üsna sarnased.
Schaffer ja tema meeskond teevad nüüd koostööd arstidega, et selgitada välja patsiendid, kellele selle geeni sisestusmeetodi kasutamine võiks kõige rohkem kasu tuua, ning loodavad pärast korralikku prekliinilist väljatöötamist minna kliinilistesse uuringutesse. Geenidega viiruste vabastamine ei nõua rohkem kui 15 minutit, seega on tõenäoline, et kui see tehnika on õigesti kinnitatud, saavad patsiendid, kes selle protseduuri läbivad, tagasi koju samal päeval.
Uurimis- ja arendustöös osalesid ka John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak ja Meike Visel, Berkeley California ülikool, samuti Lu Yin ja William H. Merigan New Yorgi Rochesteri ülikoolist. York, mõlemad üksused Ameerika Ühendriikides, ja Deniz Dalkara, kes on praegu Prantsusmaal Pariisis Vision Institute'is.
Allikas:
Silte:
Erinev Sugu Ravimid
Erinevalt praegustest raviviisidest on uus protseduur kiire ja kirurgiliselt mitteinvasiivne. See koosneb normaalsete geenide transpordist läbi kogu võrkkesta, et varustada neid raskesti ligipääsetavatesse rakkudesse.
Viimase kuue aasta jooksul on mitmed teadlaste rühmad edukalt ravinud harvaesineva päriliku silmahaiguse all kannatavaid patsiente, süstides normaalse geeni sisaldava viiruse defektse geeniga silma võrkkestasse taktika abil. . Hoolimata asjaolust, et see väga invasiivne protsess võib kutsuda meid mõtlema, et see on väga kiire, pole normaalse geeniga viirus siiski jõudnud kõigi võrkkesta rakkudesse, mida oli vaja parandada.
Nõela naelutamine läbi võrkkesta ja disainiviiruse süstimine selle taha on mõnevõrra ohtlik kirurgiline protseduur. Kuid arstidel pole olnud muud alternatiivi, kuna ükski geenide transportimisel ja kohaletoimetamisel kasutatav viirus ei saa muidu kogu silma kaudu kulgeda, kuni see jõuab fotoretseptoriteni - valgustundlikesse rakkudesse, mida terapeutilised geenid vajavad.
Pärast 14-aastast uurimistööd on Berkeleys asuva California ülikooli keemia- ja biomolekulaarse inseneriprofessori ja selle ülikooli juurde kuuluva Berkeley tüvirakkude keskuse direktori David Schafferi meeskond saanud viiruse, mida süstitakse geneetilise manipuleerimise teel ainult silma klaaskeha piirkonnas ja transpordib geenid raskesti ligipääsetavate rakkude populatsiooni ohutul ja kirurgiliselt mitteinvasiivsel viisil.
Uus viirus töötab palju paremini kui praegused ravimeetodid näriliste kahe inimese degeneratiivse silmahaiguse mudelis ja suudab tungida ahvide silmade fotoretseptori rakkudesse, mis on inimeste omadega üsna sarnased.
Schaffer ja tema meeskond teevad nüüd koostööd arstidega, et selgitada välja patsiendid, kellele selle geeni sisestusmeetodi kasutamine võiks kõige rohkem kasu tuua, ning loodavad pärast korralikku prekliinilist väljatöötamist minna kliinilistesse uuringutesse. Geenidega viiruste vabastamine ei nõua rohkem kui 15 minutit, seega on tõenäoline, et kui see tehnika on õigesti kinnitatud, saavad patsiendid, kes selle protseduuri läbivad, tagasi koju samal päeval.
Uurimis- ja arendustöös osalesid ka John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak ja Meike Visel, Berkeley California ülikool, samuti Lu Yin ja William H. Merigan New Yorgi Rochesteri ülikoolist. York, mõlemad üksused Ameerika Ühendriikides, ja Deniz Dalkara, kes on praegu Prantsusmaal Pariisis Vision Institute'is.
Allikas:
