Kolmapäev, 17. juuli 2013. - See on teaduse edusamm, mis võtab 15 aastat uurimistööd, kuid annab juba esimesi tulemusi. Itaalias ravitakse geeniteraapiat kolme aasta jooksul kuue haruldaste ja ravimatute haigustega last ning see näitab juba suurt edu.
AIDS-i viirust saab kasutada kahe tõsise päriliku haiguse raviks. 1996. aastal avastas üks itaalia teadlane, et see on võimalik ning pärast paljude aastate pikkuseid uuringuid ja Teletoni tehtud investeeringuid miljonile dollarile toob originaalne teraapia ellu kuus last.
Kahes uuringus, mis avaldati ajakirjas Science ja mille korraldas Itaalias San Raffaele Telethoni Geeniteraapia Instituut (TIGET), on näha, et see ravi on tõhus praegu kahe tõsise geneetilise haiguse vastu: metakromaatiline leukodüstroofia ja Wiskotti sündroom. -Aldrich.
Selles instituudis selle tehnikaga ravitavad lapsed on: Mohammad Liibanonist (foto vasakul), Giovanni ja Jacob USAst, Kamal Egiptusest, Samuel Itaaliast (foto) ja Canalp Türgist.
Neist kolm põdesid metakromaatilist leukodüstroofiat ja kolmel Wiskott-Aldrichi sündroomi ning kõik kuus taastusid tänu geeniteraapiale: nad saavad elada normaalset elu ja minna kooli.
Ehkki need on kaks erinevat haigust, on ravi sama: tüvirakud ekstraheeritakse patsientide luuüdist, manipuleeritakse laboris modifitseeritud HIV-viiruse lisamisega (säilitab vaevalt 2–4% oma algsest genoomist) parandamaks neid haigusi põhjustavat geneetilist defekti ja need süstitakse uuesti patsientide organismi.
Nii saavutatakse see, et laste luuüdi näib uute rakkude poolt täielikult asendatud ja nad hakkavad taastuma.
"Kolm aastat pärast kliinilise uuringu algust on kuue esimese patsiendi tulemused väga julgustavad: ravi pole mitte ainult ohutu, vaid ka tõhus ja võimeline muutma nende raskete haiguste kliinilist ajalugu, " ütles direktor Luigi Naldini TIGETi.
Tema kolleegid usuvad, et avastus avab tee uute haiguste raviks tulevikus.
Allikas:
Silte:
Väljaregistreerimisel Toitumine Ilu
AIDS-i viirust saab kasutada kahe tõsise päriliku haiguse raviks. 1996. aastal avastas üks itaalia teadlane, et see on võimalik ning pärast paljude aastate pikkuseid uuringuid ja Teletoni tehtud investeeringuid miljonile dollarile toob originaalne teraapia ellu kuus last.
Kahes uuringus, mis avaldati ajakirjas Science ja mille korraldas Itaalias San Raffaele Telethoni Geeniteraapia Instituut (TIGET), on näha, et see ravi on tõhus praegu kahe tõsise geneetilise haiguse vastu: metakromaatiline leukodüstroofia ja Wiskotti sündroom. -Aldrich.
Selles instituudis selle tehnikaga ravitavad lapsed on: Mohammad Liibanonist (foto vasakul), Giovanni ja Jacob USAst, Kamal Egiptusest, Samuel Itaaliast (foto) ja Canalp Türgist.
Neist kolm põdesid metakromaatilist leukodüstroofiat ja kolmel Wiskott-Aldrichi sündroomi ning kõik kuus taastusid tänu geeniteraapiale: nad saavad elada normaalset elu ja minna kooli.
Ehkki need on kaks erinevat haigust, on ravi sama: tüvirakud ekstraheeritakse patsientide luuüdist, manipuleeritakse laboris modifitseeritud HIV-viiruse lisamisega (säilitab vaevalt 2–4% oma algsest genoomist) parandamaks neid haigusi põhjustavat geneetilist defekti ja need süstitakse uuesti patsientide organismi.
Nii saavutatakse see, et laste luuüdi näib uute rakkude poolt täielikult asendatud ja nad hakkavad taastuma.
"Kolm aastat pärast kliinilise uuringu algust on kuue esimese patsiendi tulemused väga julgustavad: ravi pole mitte ainult ohutu, vaid ka tõhus ja võimeline muutma nende raskete haiguste kliinilist ajalugu, " ütles direktor Luigi Naldini TIGETi.
Tema kolleegid usuvad, et avastus avab tee uute haiguste raviks tulevikus.
Allikas:
