Haruldaste haiguste päev 2017 - LOOTAME

28. veebruaril 2017 peetakse Poolas seitsmendat korda haruldaste haiguste päeva. Siiani on diagnoositud üle 7000 haruldase haiguse, mis mõjutavad 2 miljonit poolakat. Ehkki patsiendid otsivad ligipääsu sobivale arstiabile ligi kümme aastat, on nende olukord endiselt üks raskemaid Euroopas.

Haruldaste haiguste päev on püha, mida tähistatakse enam kui 100 riigis üle maailma. Tänavused pidustused toimuvad loosungi all "Me toome lootust". Nagu ürituste korraldaja, haruldaste haiguste teraapia riiklik foorum rõhutab, on see eriline hetk aastas, kui patsiendid räägivad koos oma põhjusest - ja sellest on palju rääkida.

Siiani on tuvastatud 7000 haruldast haigust. Iga 25. laps sünnib selle haigusega. Mõned haigused ilmnevad alles noorukieas või täiskasvanueas.

- Esimene probleem, millega patsiendid oma teel kokku puutuvad, on õige diagnoosi saamine. Poolas pole spetsialiseeritud keskusi, kus spetsialistidel oleks kogemusi haruldaste haiguste diferentsiaaldiagnostikas. Haruldased haigused on sageli mitme sümptomaatikaga haigused ja seetõttu vajavad patsiendid terviklikku abi spetsialistidelt, kes suudavad sümptomeid tõhusalt ühendada ja diagnoosi panna, rõhutab Mirosław Zieliński.

Patsiendid nõuavad Poolas peamise haruldaste haiguste keskuse loomist, mille ülesandeks on kogu riigi konkreetsete haiguste tugikeskuste määramine. Praegu töötab ministeerium teiste keskuste sertifitseerimise põhimõtete väljatöötamisel vastavalt geograafilistele ja demograafilistele kriteeriumidele. Mõne haruldase haiguse mitmekesisuse ja vähese esinemise tõttu soovitavad eksperdid ühendada jõud väljaspool meie riiki asuvate tugikeskustega. Seejärel saaksid patsiendid vajalikku abi saada mõnes teises Euroopa riigis, kus on juba välja töötatud süsteem konkreetse haigusüksusega tegelemiseks. Efektiivne ja õige diagnoos avab tee ravile ning annab paljudel juhtudel võimaluse haiguse areng peatada ja aktiivselt elada.

- Me oleme 10 aastat võidelnud haruldaste haiguste eest. Sellel juubelil on aga veidi mõrkjas järelmaitse.Patsientidel on endiselt probleeme spetsialistide kättesaadavusega, nad otsivad aastaid haigusi. Isegi kui nad saavad diagnoosi, pole paljudel neist võimalust ravida või nad peavad seda otsima väljaspool meie riiki. Meil puuduvad registrid ja spetsialiseeritud keskused, mis tegeleksid haruldaste haigustega patsientide tervikliku hooldusega. Kahjuks oleme endiselt objektiiv, mis näitab kõiki Poola tervishoiusüsteemi puudujääke, asetades Poola taas Euroopa saba - ütleb haruldaste haiguste teraapia riikliku foorumi president Mirosław Zieliński.

Haruldaste haiguste register

Tugikeskuste teema on lahutamatult seotud Poola haruldaste haiguste registri loomise postulaadiga, mis oleks kooskõlas teiste maailma registritega. Registri loob tervishoiuministeerium ja andmeid koguvad tugikeskused. Laienev dokument peab olema teadmistebaas, mida saaksid kasutada nii spetsialistid, esmatasandi arstid, patsiendid kui ka ravi rahastavad asutused - nt Riiklik Tervisefond.

Ravi

Haruldastele haigustele pühendatud ravimid on enamasti uudsed ravimeetodid, mida nimetatakse harva kasutatavateks ravimiteks. Poolas on patsientidel juurdepääs 18 hüvitatud ravile. Praegu on Euroopa Ravimiametis registreeritud ja lubatud 212 harva kasutatavat ravimit.

- Harva kasutatavate ravimite tootmisega kaasnev arenenud tehnoloogiline protsess ja kümned kliinilised uuringud tähendavad, et ravi võib olla kulukas. Peame siiski meeles pidama, et harva kasutatavaid ravimeid ei tohiks vaadelda samade kriteeriumidega kui tavaliste haiguste korral kasutatavaid ravimeid. Kuigi nende alghind võib olla suur, tuleks meeles pidada, et need on pühendatud palju väiksemale elanikkonnale. Sageli mõjutab üks haruldane haigus Poolas vaid mõnda või tosinat patsienti - rõhutab Mirosław Zieliński.

Tasuvus on Poolas endiselt barjäär, mis takistab juurdepääsu ravile inimestele, kes võitlevad näiteks Fabry tõve või Duchenne'i sündroomiga. Seetõttu taotlevad ühiskonnad oma õigusi sageli kohtus, võideldes ainsa võimaliku ravi eest. Hoolimata halduskohtute otsustest jäävad need endiselt ravita. Positiivne signaal patsientide jaoks võib olla hiljutised meetmed seoses hüvitamisseadusega, mis viidi avalikele konsultatsioonidele. Selle muudatus võimaldab farmaatsiaettevõtetel esitada ravimi hinna põhjenduse. Ettevõtted peavad demonstreerima Poola majanduse eeliseid, mis võivad tuleneda erikohtlemisest. Nagu rõhutab Mirosław Zieliński, on see samm, mis võib viia meid lähemale individualiseeritud ja soodsale lähenemisele harva kasutatavatele ravimitele, välja arvatud hinnakriteerium, mis on seni olnud ravimite tagasimaksmise protsessis peamine takistus. Siiski tuleks meeles pidada, et paljud ravimitootjad on kapitali ja ressurssidega ettevõtted, mis asuvad teistes Euroopa riikides.

Haruldaste haiguste riiklik kava

Eelmise aasta haruldaste haiguste päeva tähistamise ajal määrati haruldaste haiguste ministrite meeskond, kelle peamine ülesanne oli viia lõpule haruldaste haiguste riikliku kavaga seotud töö - dokument, mille Poola peaks Euroopa Komisjoni soovituste kohaselt välja töötama 2013. aasta lõpuks. valmib varsti ja annab juhiseid haruldaste haiguste tervise- ja sotsiaalhooldussüsteemi reguleerimiseks.

- Loodame siiralt, et patsientide pakilised probleemid leiavad oma lahenduse tekkivas haruldaste haiguste riiklikus plaanis. Kuid oleme teadlikud, et see on ainult teekaart, mis nõuab eraldi rakendusstrateegiat, ütleb Mirosław Zieliński.

Lootus arengus

Ka Euroopas registreeritakse üha enam tehnoloogiliselt arenenud ravimeetodeid, ka haruldaste haiguste korral. - Euroopa 2020. aasta kavas omistab Euroopa Liit kliiniliste uuringute väljatöötamisele suurt tähtsust. Selle tendentsi on välja kuulutanud ka tervishoiuministeerium, kes soovib hüvitamise seaduse olulise muudatuse raames julgustada Poola farmaatsiatööstust uurima uute harva kasutatavate ravimite otsinguid. Räägitakse ka mitteäriliste kliiniliste uuringute läbiviimisest Poolas - lisab Mirosław Zieliński.

Praegu otsivad paljud patsiendid juurdepääsu kliinilistele uuringutele ja eksperimentaalsele ravile väljaspool Poolat.

Haruldaste haiguste päev

Tänavune haruldaste haiguste päev on osalevatele patsientidele ja organisatsioonidele võimalus kohtuda tervishoiuministeeriumi esindajatega, kes võtsid selle ürituse eestkoste. Koos arutatakse kõige pakilisemate vajaduste ja lähimate plaanide üle.

Tänavuse haruldaste haiguste päeva algatas sotsiaalmeedias kampaania # NiesemyNadzieja, mille eesmärk on juhtida tähelepanu Poola patsientide haruldastele haigustele ja probleemidele. Esimesena osalesid selles Legia Warszawa ja Ruch Chorzów mängijad, mängides LOTTO Ekstraklasa 22 vooru mängu, mis oli pühendatud haruldaste haiguste alase teadlikkuse suurendamisele ja patsientide toetamisele. Kampaania kestab veebruari lõpuni ja selles saavad osaleda kõik soovijad.

Lisateavet tegevuse ja haruldaste haiguste kohta leiate veebisaitidelt:

• www.nadziejawgenach.pl
• www.dzienchorobrzadkich.pl
• www.rzadkiechoroby.pl